현재까지 출판된 소아뇌종양의 양성자치료 성적은 두개인두종과 뇌기저부의 척색종에서 가장 많이 나와있다. 이 중 두개인두종의 국소제어율과 생존율은 각각 85%와 93%로 보고되고 있다[6]. 또한 매사추세츠 종합병원에서는 치료한 16명의 환자 중 15명에서 국소제어가 이루어졌음을 보고하고 있다[7]. 이는 과거 방사선치료 성적과 대등하거나 우수한 것으로 Merchant 등[8]에 의한 선량분포 비교에서 두개인두종은 특히 양성자빔을 사용하였을 때 내이, 시각교차점시신경, 그리고 정상 뇌실질에 가는 방사선량이 입체조형치료보다 현저하게 줄어듦을 보고하고 있다. 특히 이 논문에서는 두개인두종에서 수술만 시행하였다가 재발한 후 3차원 입체조형 방사선치료를 시행한 경우와 처음부터 수술과 3차원 입체조형 방사선치료를 사용하였을 때를 비교하였을 때 환자의 장기 신경인지기능에 영향을 미치는 요인을 두 가지로 요약하였는데 첫째로는 수술로 인하여 생긴 합병증이 있었을 때, 그리고 두 번째로는 45 Gy 넘게 방사선이 조사되는 정상뇌의 부피가 클 경우였다[9]. 특히 30명의 환자들 중 첫 치료로 수술만 시행한 군과 수술과 방사선치료를 겸한 군의 비교에서 수술만 시행한 군에서 8명이 결국은 재발하여 방사선치료를 받았으며 이 군에서 수술 후 생긴 부작용이 장기적인 지능의 손상, 눈과 신경기능의 손상 및 삶의 질에 나쁜 영향을 미쳤다고 보고하고 있어[10] 두개인두종에서 양성자를 사용하여 정상뇌에 들어가는 방사선량을 줄이고 제한적 수술과 양성자치료를 겸한다면 좋은 국소제어율과 함께 지능과 삶의 질을 유지하는 데에 도움이 될 것임을 시사하고 있다. 이들은 또한 시신경교종에서도 양성자를 사용하였을 때 종양과 아주 근접해 있는 작은 부피의 정상조직(chiasm, pituitary, hypothalamus)에는 보통 방사선과 비교하여 별 차이가 없었지만 측두엽과 내이에는 양성자치료를 사용함으로써 방사선량을 상당히 줄일 수 있었고 또한 천막하 뇌조직과 천막상뇌기질에도 방사선량을 줄일 수 있었음을 보고하고 있다. 뇌의 저급성 상상세포종을 양성자로 치료하였을 때 5년 국소제어율과 생존율은 87%와 93%로 보고되고 있다[11]. 뇌의 상의세포종의 경우 26개월의 중앙추적기간을 가지고 관찰해 보았을 때 매사츠세츠 종합병원(Massachusetts General Hospital)의 보고에 의하면 국소제어율 86%, 무병생존율 80%, 그리고 생존율 89%를 얻을 수 있었고 이 결과는 한 번 재발 후 치료한 환자까지 포함된 것이기 때문에 매우 좋은 결과라고 생각할 수 있다[12]. 양성자는 뇌기저부와 척추에 발생한 척색종 및 연골육종에도 좋은 효과를 보여주고 있으며 이런 경우 종양과 가까이 위치한 뇌조직에 매우 적은 빈도의 급만성부작용을 보이면서도 약 70-100%의 5년 생존율을 보고하고 있다. 양성자치료는 몇 가지의 안구종양의 치료에도 효과적인 것으로 알려져 있다. 1-2세 영유아에서 호발하는 망막아세포종의 경우 종양의 위치에 따라서는 안구주변의 뼈와 눈물샘 등을 피하면서 치료할 수 있는 경우가 있으며 특히 양안의 망막아세포종에서는 질환이 덜 심한 한 쪽의 눈의 시력이 보존되어있으면서 단일병소일 때 양성자치료의 좋은 적응증이 된다고 생각된다[13]. 크기로는 4 mm 이내의 작은 종양의 경우 국소적인 외과적 수술로 좋은 효과를 볼 수 있어 양성자치료는 중간 정도 크기의 종양에서 사용하는 것이 적당하다고 여겨진다. 20세 이하의 안구흑생종 환자에서 17명의 포도막 흑색종 환자를 16.7년의 중앙관찰기간(3-25년)을 가지고 추적조사 하였을 때 17명 모두에서 눈을 보존하면서 생존하였으며 이 중 시력에 대한 기록이 있는 13명의 환자들에서는 시력이 보존된 상태로 보고되었다[14]. 한편 눈에 발생한 횡문근육종에 있어서 양성자의 사용은 안와 주변의 뼈, 눈물샘, 시신경, 뇌하수체, 측두엽과 다른 부분의 정상뇌조직에 도달하는 방사선량을 현저하게 줄일 수 있다[15].

Figure 3에서 보여주는 소아뇌종양의 방사선치료계획에 대한 예는 양성자치료를 사용하였을 때 보통 방사선치료를 사용했을 때와 비교하여 얻을 수 있는 이점을 보여준다(Figure 3). 수모세포종이나 배아세포종에서 전뇌척수 방사선치료 시 각각 3차원 입체조형치료(상), 토모치료(중), 그리고 양성자치료(하)를 사용하였을 때에 볼 수 있는 방사선분포도를 각각 측면(A, C, E)과 단면(B, D, F)에서 보았을 때 3차원 입체조형치료에서는 치료에 필요한 방사선량의 약 60%에 해당하는 방사선이 폐, 간, 심장, 장, 신장 등의 내부장기에 조사됨을 알 수 있다. 토모치료의 경우(중) 방사선량이 치료의 타겟이 되는 뇌척수부위에 집중되기는 하나 5-10%의 방사선량이 뇌척수외의 거의 모든 내부장기에 광범위하게 뿌려지게 되는 것을 보여준다. 반면 양성자치료의 경우(하)에는 브레그 피크 현상 때문에 타겟 부위에는 방사선이 원하는 만큼 조사되면서도 내부장기에는 작은 양의 방사선도 전달되지 않음을 볼 수 있다(Figure 3A, 3B). 운동은[3] 전뇌척수 방사선치료에 있어서 양성자치료는 식도, 위, 간, 폐 ,췌장, 신장 등의 내부장기에 조사되는 방사선량을 3차원 입체조형치료나 토모치료에 비해 현저히 낮추어 이차암의 발생위험을 줄일 수 있음을 보여주었다. Figure 4 는 성장이 완료된 청소년의 경우 양성자빔의 조사 범위를 뇌척수액낭으로 한정지었을 때 척추의 후방부위 2-3 mm에서 방사선량이 멈추어 버리는 것을 볼 수 있다. 결과적으로 척추 뼈가 방사선 부위에서 빠지는 만큼 골수기능의 저하를 방지할 수 있게 된다. 이러한 방법의 양성자치료 계획은 골수기능 저하를 동반하는 항암제치료와 방사선치료를 병행할 때 항암제의 투여를 손쉽게 해 준다.

Figure 5A는 수모세포종에서 후두부의 종양부위에 조사야를 줄여서 치료할 때 일반 광자선을 이용한 3D 입체조형 치료(3D conformal radiotherapy, 3D CRT), 세기변조방사선치료(intensity modulated radiotherapy), 그리고 양성자치료계획의 비교이다. 3D CRT는 세기변조치료 및 양성자치료에 비해 종양주변의 정상뇌 부위에 많은 방사선량이 조사된다. 세기변조방사선치료는 3D CRT에 비해 방사선분포가 종양의 모양에 좀 더 가깝게 맞추어지면서 종양주변의 정상조직에 전달되는 방사선량도 줄여주지만 양성자 치료에 비하여 내이, 측두엽, 뇌하수체, 시상하부 등 뇌의 중요 부위에 조사되는 방사선의 량이 상대적으로 높은 것을 볼 수 있다. Figure 5B에서 보여지는 dose volume histogram은 방사선량과 정상조직의 용적을 세기변조치료와 양성자치료에서 비교한 것이다.

양성자치료는 환자를 치료함에 있어 치료계획을 세우고 치료가 시작될 때까지의 과정이 복잡하여 보통 방사선치료에 비해 시간과 인력이 두 배 이상 소요된다. 또한 1 mm 이내의 오차범위로 치료가 들어가야 하므로 치료 시 환자의 정확한 자세유지가 필요하고 치료 전 매번 영상촬영을 통하여 자세의 정확성을 확인하여야 한다(Figure 6). 나이가 어린 소아환자들의 경우에는 이를 위하여 전문 진정마취팀이 필요하다(Figure 7). 또한 치료의 질관리 면에 있어서도 보통 방사선치료보다 시간과 노력이 많이 요구되는데 이는 양성자빔의 경계가 매우 날카로와 치료 시 setup에 많은 영향을 받을 뿐 아니라 양성자빔이 들어가는 인체 내 조직의 구성 성분에 따라 방사선의 분포가 민감하게 달라질 수 있기 때문이다. 따라서 양성자빔의 측정 시에는 실제 인체와 비슷한 동물의 장기를 사용하여 측정치를 얻는 것은 물론이고 양성자빔의 분포에 영향을 줄 수 있는 종양근처의 인공 삽입물질들에 대한 철저한 검토를 시행한다. Figure 8은 2, 3번 경추 부위에 생긴 척색종의 양성자치료 시 수술 당시 삽입된 금속물질이 종양부위의 양성자분포에 부정확성을 야기함을 보여주는 예이다. 수술 후 양성자치료를 고려할 때에는 수술자와 양성자치료를 하는 방사선종양학자 사이에 긴밀한 정보교환이 미리 이루어지는 것이 매우 중요하다.

설치비용과 치료비, 이 두 가지는 양성자치료의 실효성을 생각할 때에 생각하게 될 수밖에 없는 두 가지 측면이다. 양성자치료기는 장비구입과 설치비용에 있어서 보통 방사선 치료시설에 비해 4-6배 이상의 비용이 필요하며 한해당 유지에 드는 비용 또한 3-5배 정도로 더 높다[16]. 하지만 양성자치료의 비용효과측면을 검토할 때에 질보정생존연수(quality-adjusted life years)의 개념을 적용시키면 수모세포종을 가진 5세 환아가 치료종료 후 여러 가지 만성질환을 가지게 되면서 사용하게 되는 의료비를 감안할 때 장기적으로 오히려 23,600 유로화의 비용절감과 0.68의 삶의 질을 반영한 생명연장의 가치(quality-adjusted life year, QALY)를 가진다고 조사 되었다[17]. 암치료용 양성자치료기의 설치에 대한 결정은 단순히 소아암의 치료성적 뿐 아니라 이렇게 삶의 질에 대한 개념이 포함된 생존율의 향상에 얼마나 큰 비중을 두느냐에 따라 달라질 수 있다. 현재 전 세계적으로 사용되고 있는 양성자치료설비는 34개이며 2014년까지 세계적으로 사용될 양성자치료 시설은 적어도 2배 이상 증가할 것으로 집산되고 있다[5].